05
十月
2020
|
12:28
欧洲/伦敦

大学宣布与avrobio伙伴关系猎人综合征的基因疗法

英国云顶集团 今天宣布了一项开创性的基因治疗的伙伴关系,以缓解人与猎人综合征的终身痛苦。

该大学已同意的全球许可与合作研究资助协议 avrobio,INC。,一个领先的临床试验阶段的基因治疗公司从一生遗传性疾病,总部设在美国马萨诸塞州剑桥,美国的使命是自由人。

该显著合作协议 为研究性的临床研究 慢病毒基因治疗 黏多糖贮积症II型(MPS II), 或亨特综合症,是一种罕见的致命溶酶体疾病,主要影响男孩。

亨特综合症,其影响的估计 一个10万名男性 全世界,导致毁灭性的整个身体和大脑,包括严重的心脏和呼吸功能障碍,骨骼畸形和听力障碍并发症。与亨特综合症严重的情况下通常儿童表现出其学步期的早期症状,并开始约六龄发育倒退,失去了基本的运动技能和认知功能。

目前的护理标准是每周酶替代疗法(ERT),它能够延缓一些复杂,但不阻止疾病的全面推进,并没有被证明地址的认知问题。即使ERT,患有亨特综合症脸限制生命的症状和显著降低寿命。

英国云顶集团将赞助的,预计在2021年开始猎人综合征的研究人员主导的阶段1-2临床试验。 猎人综合征程序是由布莱恩更大的发展,在英国云顶集团的细胞和基因治疗的教授。 大教授已出版的临床前数据表明,引进与优化,专用标记转基因的有能力在正确的外周疾病和规范脑病理。

我们觉得一个巨大的紧迫感,以提出可以在其轨道阻止这种致命疾病的治疗,症状出现之前就和孩子失去了他们的身体和认知能力之前。我们很高兴能与avrobio对这个方案进行合作。
教授布赖恩·比格

用于临床试验的主要调查人员将是;教授罗伯特·温,在顾问儿科血液学家 皇家云顶集团官网儿童医院 和博士。西蒙·琼斯,用于在willink单元遗传性代谢病顾问儿科医师, 圣玛丽医院云顶集团官网中心基因组医学.

“我们感到了巨大的紧迫感,以提出可以在其轨道阻止这种致命的疾病,症状出现和孩子失去了他们的身体和认知能力之前,前一个治疗”教授说,做大。 “我们很高兴能与avrobio对这个方案进行合作。我们两个球队都有很深的体会运行在其他溶酶体疾病国际临床试验。也avrobio具有领先的基因治疗平台,plato®,其被设计为优化其基因治疗的一致性,可预测性和功效,并使全球商业化有效缩放。通过共同努力,我们相信我们可以大大加快这一重要项目的发展。”

试验用基因治疗,其将被称为AVR-RD-05,涉及患者自身造血干细胞与治疗性转基因设计为表达功能性酶的病人的需求,以保持细胞的健康,其耦合到一个专有的蛋白标记,离体转导旨在改善在血流中的酶的稳定性和促进摄取通过从头到脚组织。当回输到患者体内,该基因修饰的干细胞,预计在骨髓植入,并产生子细胞,每个携带转基因的后代。然后这些子细胞预期分化成巨噬细胞,小胶质细胞和免疫系统和循环在整个身体和中枢神经系统的其它部件,使潜在的功能性酶的广泛分布。

杰夫·麦凯, avrobio的总裁兼CEO 说:“慢病毒的基因治疗方法非常适合于治疗渐进性和普遍的疾病,如亨特综合症,影响器官整个身体严重危害的认知功能。 如果我们把孩子的早期,其症状出现之前,我们希望避免的悲剧并发症抢劫他们的未来的年轻的孩子们。

“我们相信,我们与溶酶体疾病研究用基因治疗的丰富经验将使我们能够有效地通过临床开发与教授布赖恩更大,谁做了巨大的工作,制定和优化该研究用基因疗法协作移动程序。我们很自豪能够该软件添加到我们领先的溶酶体疾病管道和兴奋有关其可能改变的患者和家属生活在一起猎人综合征的生活。”

云顶集团官网的技术转让办公室的大学, 云顶集团官网创新工场的大学 和avrobio已商定的独家全球许可的技术。根据许可条款,avrobio将支付云顶集团官网的前期现金支付和额外支付的基础上发展和监管里程碑的成就的大学。该公司将支付大学的一位数百分比提成上年度净销售授权产品。此外,根据合作研究资助协议,avrobio将涵盖预算的临床试验成本。

安德鲁·威尔金森,大学的技术转移公司的CEO,云顶集团官网创新工厂的大学说: “我们很高兴avrobio将与英国云顶集团和云顶集团官网信托基金会的大学团队合作开发这种令人衰弱的遗传性疾病的疗法。 avrobio的战略重点 带来了新的个性化基因治疗的世界在这方面的技术和商业方面的专业技术使他们的 为研究性猎人综合征的基因治疗方案优秀的合作伙伴。”

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